Minimización de costos para el tratamiento de la hemofilia A

Autores/as

Palabras clave:

hemofilia A; análisis de minimización de costos; factor de coagulación VIII; emicizumab.

Resumen

Introducción: La hemofilia A es una enfermedad rara ocasionada por la ausencia o el defecto del factor de coagulación VIII, lo que genera problemas de coagulación y sangrado en los pacientes que padecen la enfermedad.

Objetivos: Describir los estudios recientes de análisis de minimización de costos para hemofilia A.

Métodos: Se llevó a cabo una revisión bibliográfica en PubMed y Google Scholar en el período entre el 2019 y el 2024, Se emplearon las palabras clave como hemophilia A; cost minimization analysis; coagulation factor FVIII; emicizumab; pharmacoeconomics. Se incluyeron artículos y resúmenes de congresos publicados en idioma inglés. Asimismo, se complementó la selección de los artículos con trabajos que describen la patofisiología de la hemofilia A y el fundamento de las terapias disponibles para tratarla.

Resultados: La terapia de reemplazo con el factor de coagulación VIII es más económica para tratar a los pacientes con hemofilia A, sin inhibidores comparado con emicizumab. Asimismo, al comparar las diferentes variantes y formulaciones del factor de coagulación VIII, se encontró que la tendencia es que este tiene una estructura modificada, y aquellos de vida media extendida son los más convenientes.

Conclusiones: La terapia de reemplazo con factor de coagulación VIII es la opción más accesible para pacientes sin inhibidores. Los factores de coagulación VIII de vida media extendida y con modificaciones estructurales, ofrecen ventajas clínicas y económicas. Estos hallazgos resaltan la importancia de considerar costos y eficacia en la toma de decisiones terapéuticas para la hemofilia A.

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Citas

1. Valentino LA, Santaella ME, Carlson SA, Recht M. Contemporary Approaches to Treat People with Hemophilia: What’s new and what’s not? Research and Practice in Thrombosis and Haemostasis. 2025:102696. DOI: https://doi.org/10.1016/j.rpth.2025.102696

2. Debela MB, Bekele K, Zenbaba D. The prevalence of Hemophilia A in males in Africa: evidence from a systematic review and meta-analysis. BMC Public Health. 2024;24(1):2582. DOI: https://doi.org/10.1186/s12889-024-20165-w

3. López-Arroyo JL, Pérez-Zúñiga JM, Merino-Pasaye LE, Saavedra-González A, Alcivar-Cedeño LM, Álvarez-Vera JL, et al. Consenso de hemofilia en México. Gaceta Médica de México. 2021;157:S1-S35. DOI: https://doi.org/10.24875/gmm.m20000451

4. Rodriguez-Merchan EC. The cost of hemophilia treatment: the importance of minimizing it without detriment to its quality. Expert Rev Hematol. 2020;13(3):269-74. DOI: https://doi.org/10.1080/17474086.2020.1716726

5. López-Facundo A, Rodríguez-Castillejos C, Romero Y, Gay J, Prada D. Economic impact of inhibitors in pediatric hemophilia A. 2018;155(4):369-76. DOI: https://doi.org/10.24875/GMM.19004674

6. Gobierno de México ¿Qué son las enfermedades raras? | Secretaría de Salud | Gobierno | gob.mx. 2019 [acceso 24/12/2022]. Disponible en: https://www.gob.mx/salud/articulos/que-son-las-enfermedades-raras-193280

7. Chandrasekaran R, Dávoli M, Zulaiha Muda, Uendy Pérez-Lozano, Naouel Salhi, Saxena N, et al. Estimating the impact of improved management of haemophilia a on clinical outcomes and healthcare utilisation and costs. BMC Research Notes. 2023;16(1):327. DOI: https://doi.org/10.1186/s13104-023-06552-3

8. Castaman G. Hemophilia A and B: molecular and clinical similarities and differences. Haematologica. 2019;104(9):1702. DOI: https://doi.org/10.3324/haematol.2019.221093

9. Sampei Z, Igawa T, Soeda T, Okuyama-Nishida Y, Moriyama C, Wakabayashi T, et al. Identification and Multidimensional Optimization of an Asymmetric Bispecific IgG Antibody Mimicking the Function of Factor VIII Cofactor Activity. PLoS One. 2013;8(2):e57479. DOI: https://doi.org/10.1371/journal.pone.0057479

10. NORD. Hemophilia B - Symptoms, Causes, Treatment. 2023 [acceso 19/09/2023]. Disponible en: https://rarediseases.org/rare-diseases/hemophilia-b/

11. Pezeshkpoor B, Oldenburg J, Pavlova A. Insights into the Molecular Genetic of Hemophilia A and Hemophilia B: The Relevance of Genetic Testing in Routine Clinical Practice. Hamostaseologie. 2022;42(6):390. DOI: https://doi.org/10.1055/a-1945-9429

12. Nogami K, Shima M. New therapies using nonfactor products for patients with hemophilia and inhibitors. Blood. 2019;133(5):399-406. DOI: https://doi.org/10.1182/blood-2018-07-820712

13. Rodríguez-Merchan C, Soroka AB, Feoktistova SG, Mityaeva ON, Volchkov PY. Gene Therapy Approaches for the Treatment of Hemophilia B. Int J Mol Sci. 2023;24(13):10766. DOI: https://doi.org/10.3390/ijms241310766

14. Schiavoni M, Napolitano M, Giuffrida G, Coluccia A, Siragusa S, Calafiore V, et al. Status of Recombinant Factor VIII Concentrate Treatment for Hemophilia a in Italy: Characteristics and Clinical Benefits. Front Med. 2019;6:261. DOI: https://doi.org/10.3389/fmed.2019.00261

15. Kumar S, Baldi A. Pharmacoeconomics: Principles, Methods and Economic Evaluation of Drug Therapies. PharmTechMedica. 2013 [acceso 19/09/2023];2(5):362-9. Disponible en: https://www.jetir.org/papers/JETIR1901882.pdf

16. Tonin FS, Aznar-Lou I, Pontinha VM, Pontarolo R, Fernandez-Llimos F. Principles of pharmacoeconomic analysis: the case of pharmacist-ledinterventions. Pharm Pract (Granada). 2021;19(1):1-10. DOI: https://dx.doi.org/10.18549/pharmpract.2021.1.2302

17. Duenas A. Cost-Minimization Analysis. Encycl Behav Med. 2020;570-1. DOI: https://doi.org/10.1007/978-3-030-39903-0_1376

18. Dou L, Zhen R, Zhang Y, Li S. EE151 Cost Minimization Analysis Evaluating Turoctocog ALFA (NOVOEIGHT®) and Product X As Prophylaxis Treatment for Paediatric and Adult Patients with Severe Haemophilia a in China. Value Heal. 2022 [acceso 11/11/2023];25(7):S363-4. Disponible en: https://www.valueinhealthjournal.com/article/S1098-3015(22)00601-5/fulltext

19. Zanon E. Damoctocog Alfa Pegol for Hemophilia A Prophylaxis: An Italian Multicenter Survey. Pharm. 2023;16(9):1195. DOI: https://doi.org/10.3390/ph16091195

20. Gürsoy K, Sarıbal B, Saylan M. EE38 Cost-Minimization Analysis of Damoctocog Alfa Pegol With the Treatment of Hemophilia A in Turkey. Value Heal. 2022 [acceso 11/11/2023];25(12):S60. Disponible en: https://www.valueinhealthjournal.com/article/S1098-3015(22)02495-0/fulltext

21. Decker-Palmer M, Lin CW, Wilson M, McDade C, Bawa K, Kowal S, et al. Cost-Effectiveness of Emicizumab for Prophylaxis in People with Severe Hemophilia A without Inhibitors. Blood. 2022;140(Supplement_1):13041-2. DOI: https://dx.doi.org/10.1182/blood-2022-162276

22. Sun SX, Wu Y, McDermott M, van Keep M. Cost-Effectiveness Model of Recombinant FVIII versus Emicizumab Treatment of Patients With Severe Hemophilia A Without Inhibitors. Blood. 2019;134(Supplement_1):2102. DOI: https://doi.org/10.1182/blood-2019-124421

23. Klamroth R, Wojciechowski P, Aballéa S, Diamand F, Hakimi Z, Nazir J, et al. Efficacy of rFVIIIFc versus emicizumab for the treatment of patients with hemophilia a without inhibitors: Matching-adjusted indirect comparison of A-LONG and HAVEN Trials. J Blood Med. 2021;12:115-22. DOI: https://doi.org/10.2147/JBM.S288283

24. Mancuso ME, Castaman G, Pochopien M, Aballéa S, Drzewiecka A, Hakimi Z, et al. Cost-minimization analysis of recombinant factor VIII Fc versus emicizumab for treating patients with hemophilia A without inhibitors in Europe. J Med Econ. 2022;25(1):1068-75. DOI: https://doi.org/10.1080/13696998.2022.2115777

25. Monroy Cruz B, ramirez Gamez J. EE222 Cost Minimization Analysis of Damoctocog Alfa Pegol in the Treatment of Severe Hemophilia A Patients in Mexico. Value Heal. 2023 [acceso 11/11/2023];26(12):S93-4. Disponible en: https://www.valueinhealthjournal.com/article/S1098-3015(23)03620-3/fulltext

26. Linari S, Castaman G. Concomitant use of RFVIIA and emicizumab in people with hemophilia a with inhibitors: Current perspectives and emerging clinical evidence. Ther Clin Risk Manag. 2020;16:461-9. DOI: https://doi.org/10.2147/TCRM.S205310

27. Carcao M, Mancuso ME, Young G, Jiménez-Yuste V. Key questions in the new hemophilia era: update on concomitant use of FVIII and emicizumab in hemophilia A patients with inhibitors. Expert Rev Hematol. 2021;14(2):143-8. DOI: https://doi.org/10.1080/17474086.2021.1875817

28. Gobierno de México. Especialistas del IMSS atienden a pacientes con Hemofilia | Sitio Web “Acercando el IMSS al Ciudadano”. 2019 [acceso 11/11/2023]. Disponible en: https://www.imss.gob.mx/prensa/archivo/201904/089

29. Salinas-Escudero G, Castillo-Martínez ID, Martínez-Valverde S, Garduño-Espinosa J, Carrillo-Vega MF. Análisis de minimización de costos entre dos tratamientos a demanda de hemofilia A en niños en México ¿Son los crioprecipitados una opción más económica? Rev Hematol. 2020;21(2):92-102. DOI: https://doi.org/10.24245/rev_hema

30. Diminno GG, Milena L, Cabrera A, Urcia NL, Bordone R, Murillo CM, et al. Prophylaxis and hemophilia care in LATAM: Baring it all—Highlights from the CLAHT 2021 symposium. eJHaem. 2022;3(4):1287-99. DOI: https://doi.org/10.1002/jha2.503

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Publicado

2026-04-24

Cómo citar

1.
Heyerdahl-Viau I, López-Naranjo F. Minimización de costos para el tratamiento de la hemofilia A. Rev Cubana Med [Internet]. 24 de abril de 2026 [citado 28 de abril de 2026];65. Disponible en: https://revmedicina.sld.cu/index.php/med/article/view/5025

Número

Sección

Artículos de revisión